高成本镰状细胞基因疗法迫使保险公司与医疗补助项目寻求新支付模式
镰状细胞基因疗法的快速发展引发了保险公司和医疗补助项目对新支付模式的迫切需求。随着公共卫生部门面临经费削减，如何确保这些昂贵的治疗可被患者广泛接受成为了亟需解决的问题。
德肖恩·DJ·赵（Deshawn DJ Chow）是接受新型基因疗法治疗的100多位镰状细胞患者之一。19岁的他在青少年时期饱受病痛折磨，常常需要请假上学，频繁入住医院。随着FDA在一年多前批准新的镰状细胞基因疗法，他的养父母选择了洛杉矶的希望之城儿童癌症中心为其寻求治疗，幸而该中心接受了他作为患者，并迅速获得了来自雇主保险的全额报销。“几乎没有自付费用，我们对此心怀感激，”他的父亲肖恩·赵表示。
DJ·赵的治疗使用了价值超过200万美元的Casgevy基因疗法，治疗过程包括多次住院和化疗，过去一年耗资不菲。镰状细胞病是一种让患者红细胞变形为新月状的血液疾病，尤其影响黑人群体，并导致严重的疼痛发作，患者常常需要住院治疗。
随着DJ完成Casgevy的全疗程，他开始憧憬那些过去因病无法实现的梦想。“我想学习滑雪和冲浪，这些我一直想做，但因为镰状细胞病一直不能做到，”他说。
尽管美国有超过10万名镰状细胞患者，但尚且只有少数年轻患者得益于这些新疗法。自FDA批准两款镰状细胞基因疗法以来，至今仅有100多名患者获得治疗。行业内的知名企业Vertex在其财报电话会议中透露，截至去年底，全球已有50名患者完成首次细胞收集。而竞争对手Bluebird公司也表示，计划到2025年初再为37名患者提供治疗。
治疗中心与保险公司的合作面临不少挑战，儿童国家医院的患者接入执行董事詹妮弗·卡梅伦指出，与保险公司协调获取覆盖范围的过程已在逐步改善。“最开始我们获取患者时遇到了很多困难，但现在比以前顺利多了。”
希望之城的儿科血液肿瘤科医师王力（Leo Wang）博士也认同这一说法，但他担心高昂的治疗费用依旧会成为覆盖范围的阻碍。他表示，“治疗的费用如此昂贵，雇主基础的保险计划可能很难承担。”目前，患者治疗的缓慢增长使得早期病例的覆盖还算可控，但根据CVS Health的首席执行官大卫·乔伊纳（David Joyner）所言，随着需求的上升，业内人士正考虑为镰状细胞治疗和其他基因疗法制定新的支付模式。
医疗补助项目所面临的经济挑战更为严峻，超过一半的镰状细胞患者均受益于这一联邦-州联合的低收入人群健康计划。根据统计，乔治亚州、佛罗里达州和密西西比州等南方州份，镰状细胞患者的比例尤为高。拜登政府开发了一种基于结果的“细胞和基因治疗”支付模式，该模式将在6月为各州提供对新药的资助。尽管有折扣价，但这些资金依旧难以覆盖医疗补助患者的治疗费用，有研究表明，治疗的总成本预计为190万美元左右。
随着联邦政府寻求削减开支，未来医疗补助项目可能面临更大压力。美国卫生与公共服务部部长罗伯特·F·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）在确认听证会上表示，尽管不具体讨论对新基因疗法的资助，他仍承诺为协调镰状细胞覆盖提供支持。
肖恩·赵对研究开发基因疗法的科学家们表示感激，他希望这种治疗能够让他的儿子拥有一个更加正常的未来，远离病痛。他希望其他家庭也能有同样的机会接受这些高价疗法。“拥有一个镰状细胞患者的孩子是非常
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美国虽然有这么多镰状细胞患者但只要我们团结起来推动有效政策才能让每个人都享受到更优质的医疗服务